Permettre aux familles d'être informées sur les maladies et l'accès aux soins médicaux avancés.
En plus de la prise en charge, de protection et les mesures qui peuvent être prises pour ralentir la progression de la maladie.
La prévention de l'apparition des termes de nouveaux cas dans la famille.
Activer les familles touchées de communiquer les uns avec les autres, les aider à briser l'isolement social engendré par cette maladie et fournir un appui, un soutien moral et matériel si nécessaire.
Conseiller, assister et aider les parents et les patients à l'octroi de la carte d'invalidité et à bénéficier des moyens de protection sociale auprès de différents organismes : Ministère des Affaires Sociales, Mutuelles, Assurances, ...
Permettre aux enfants atteints de se rencontrer, d'échanger leurs expériences, de s'entraider, de jouer et de s'épanouir Bénéficier d'une véritable prise en charge sociale gouvernementale de cette maladie (remboursements, scolarisation, loisirs et culture...)
Essayez de régler avec les médecins, les chercheurs et les solutions professionnelles d'équilibrage de protection et de qualité de vie.
En collaboration avec les organismes publics, les médecins et les scientifiques, l'association participe à l'identification et à la prévention de la maladie.
Soutien à la recherche dans le développement d'autres programmes de recherche visant à améliorer la gestion, la prévention et la compréhension de cette pathologie une thérapie génique ou.
Collecte de fonds pour mener à bien cette mission.