تمكين الأسر في الحصول على المعلومات حول الأمراض والحصول على الرعاية الطبية المتقدمة.
بالإضافة إلى الرعاية والحماية والتدابير التي يمكن اتخاذها لإبطاء تطور المرض.
منع وقوع حيث الاصابات الجديدة في الأسرة.
تمكين الأسر المتضررة على التواصل مع بعضها البعض، ومساعدتهم على كسر العزلة الاجتماعية التي نتجت عن هذا المرض وتقديم الدعم والدعم المعنوي والمادي إذا لزم الأمر.
إرشاد ومساعدة ومساعدة أولياء الأمور والمرضى لمنح بطاقة الإعاقة والاستفادة من وسائل الرعاية الاجتماعية بين مختلف الجهات: وزارة الشؤون الاجتماعية ، التعاضد ، التأمين ، ...
السماح للأطفال بالالتقاء وتبادل الخبرات ودعم بعضهم البعض واللعب والازدهار احصل على رعاية اجتماعية حكومية حقيقية لهذا المرض (مدفوعات ، تعليم ، ترفيه وثقافة ...)
حاول إعداد مع الأطباء والباحثين والحلول المهنية الموازنة بين حماية وتحسين نوعية الحياة.
بالتعاون مع الهيئات العامة والأطباء والعلماء وتشارك الجمعية في تحديد والوقاية من هذا المرض.
دعم البحوث في تطوير العلاج الجيني أو البرامج البحثية الأخرى لتحسين إدارة والوقاية وفهم من هذه الحالة المرضية.
جمع التبرعات لتنفيذ هذه المهمة.